Mikä ihmeen RCT?

Tutkijoita kritisoidaan toisinaan, usein aiheesta, tieteellisen jargonin käytöstä. Yksi tutkijoiden kielenkäyttöön juurtunut englannin kielestä peräisin oleva kirjainyhdistelmä on RCT, jota harvoin perusteellisesti avataan arviointitutkimuskentän ulkopuolisille. Kirjainsarja toistuu tiheään myös Kasvun tuki –tietolähteen menetelmäarviointien lähteissä. Mikä on RCT ja mikä sen merkitys on? Mihin sitä voi käyttää ja mihin ei?

Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (randomized controlled trial, RCT) on vuosikymmeniä ollut terveydenhuollon interventioiden tehon osoittamisen kultainen standardi, parhaana mahdollisena pidetty tutkimusasetelma. Myös Kasvun tuki –tietolähteessä korkeimmalle tasolle pääsevät sellaiset perheille suunnatut psykososiaaliset interventiot, joiden vaikuttavuudesta on saatu näyttöä RCT-asetelmasta. Satunnaistetut koeasetelmat ovat edellisten lisäksi yleistyneet arvioitaessa sosiaalipolittisia uudistuksia (mm. Baron, 2018). Suomessakin valtion taloudellinen tutkimuskeskus on esittänyt esimerkiksi koulutukseen, työllisyyteen ja toimeentuloon liittyvien politiikkatoimien tutkimista kokeellisesti siten, että kohdejoukkoon kuuluvilla henkilöillä on yhtäläinen todennäköisyys päätyä joko koe- tai verrokkiryhmään. Miksi juuri tämä koeasetelma saa niin paljon huomiota eri alueilla?

Kontrolliryhmän merkitys

Ensimmäinen kontrolloitu tutkimusasetelma kuvataan tiettävästi jo Raamatun teksteissä, jossa nuorukainen nimeltä Daniel pyytää saada pidättäytyä kasvisruokavaliossa herkkujen sijaan: ”Saisimmeko sentään koettaa kymmenen päivän ajan. Antakaa meille pelkkiä kasviksia syötäväksi ja vain vettä juotavaksi. Katsotaan sitten, miltä me näytämme ja miltä näyttävät ne pojat, jotka syövät herkkuja kuninkaan pöydästä.” (Dan. 1: 8-15).

Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen nykykriteerejä ei tämä asetelma täyttäisi, mutta perusidea on tärkeä: verrataan interventioryhmää (yllä olevan esimerkin kasviksilla ravittu ryhmä) kontrolliryhmään (kuninkaan pöydästä syövä ryhmä). Ilman kontrolliryhmää ei ruokavalion, lääkityksen tai muunkaan intervention vaikutuksesta kohdejoukkoon voida varmuudella päätellä paljoakaan.

Vankka tutkimusnäyttö esimerkiksi osoittaa, että traumaattisen kokemuksen jälkeiset stressioireet vähenevät suurella osalla lapsista melko pian tavallisessa arjessa ilman interventiotakin. Jos tutkittaisiin lasten akuuttien traumaperäisten oireiden hoitoon tarkoitettua työmenetelmää ilman kontrolliryhmää, ei voitaisi arvioida johtuuko lasten ongelmien väheneminen itse interventiosta, vai onko se seurausta lasten ja heidän ympäristönsä omaan resilienssiin ja selviämismekanismeihin liittyvästä tilanteen kohentumisesta.

Kruuna vai klaava – mitä on satunnaistaminen?

Kontrolliryhmän lisäksi olennaista on satunnaistaminen (randomointi). RCT-asetelmassa koehenkilöt jaetaan kahteen tai useampaan ryhmään siten, että tutkija ei itse vaikuta millään tavoin ryhmäjakoon, vaan se tapahtuu satunnaisesti, arpomalla, nykyisin käytännössä tietokoneohjelmien avulla. Tämä takaa sen, että tuloksiin (tutkittavan intervention lisäksi) mahdollisesti vaikuttavat tekijät jakautuvat ryhmien välillä satunnaisesti. Vasta tämän jälkeen ryhmiin vaikutetaan eri tavoin.

Mikäli vaikkapa lasten käytöshäiriöintervention tutkija tai lasta hoitava ammattilainen itse päättää ketkä koehenkilöistä ohjataan interventioryhmään ja ketkä kontrolliryhmään, voivat nämä vaikuttaa tiedostaen tai tiedostamattaan ryhmäjakoon. Tämä voi tapahtua esimerkiksi siten, että tietynlaisella oireprofiililla tutkimukseen tulleet lapset, joiden todennäköisemmin arvioidaan hyötyvän tutkittavasta hoidosta, ohjautuvat useammin interventioryhmään. Myös tutkimukseen mukaan lähtevillä henkilöillä voi olla vahvoja intressejä hakeutua syystä tai toisesta toiseen tutkittavista ryhmistä. Vain silloin kun muut hoitotulokseen vaikuttavat tekijät jakautuvat tasaisesti ryhmien välillä, voidaan interventiota ennen ja sen jälkeen tehtyjen mittausten perusteella lausua jotain kausaalisuhteesta, syistä ja seurauksista.

Ihannetapauksessa toteutetaan koe lisäksi sokkoutettuna, jolloin tutkimukseen osallistuja ja tutkimushenkilökunta eivät tiedä kuuluuko osallistuja interventio- vai kontrolliryhmään, lääketutkimuksien ulkopuolella tämä tosin on usein vaikeaa tai mahdotonta toteuttaa.

Haasteet

RCT ole kaikkivoipainen asetelma ilman sudenkuoppia (Komulainen, Vuorela & Malmivaara, 2014). Julkaistujen tutkimusten metodien sekä tulosten raportoinnissa havaitaan usein puutteita (Montgomery, 2018). Asetelman rakentaminen ja tulosten tulkinta vaativatkin ammattitaitoa. Toisinaan satunnaistetun kokeellisen asetelman rakentaminen ei ehkä ole mahdollista kustannussyistä. Ja silloinkin kun tutkimuskysymys ja resurssit sallisivat RCT-asetelman luomisen, voi siihen joskus liittyä eettisiä haasteita. Esimerkiksi mahdollisesti vaikuttavan intervention evääminen kontrolliryhmältä tilanteessa, jossa ryhmään kuuluvat ovat hyvin haavoittuvaisia tai vaikeassa tilanteessa, esimerkiksi päihteitä käyttävät raskaana olevat äidit tai kodin ulkopuolelle sijoitetut lapset, voi olla eettisesti haastavaa.

Sopiiko RCT psykososiaalisten interventioiden arviointiin?

Kasvun tuki –tietolähteen työmenetelmissä on kyse muun muassa kognitioihin, emootioihin, käyttäytymiseen, ihmissuhteisiin, kehitysympäristöihin ja palvelujärjestelmään vaikuttamisesta. Käyttöön otettavilta lääkkeiltä edellytetään lähes aina vaikuttavuusnäyttöä RCT-asetelmasta, mutta voidaanko psykososiaalisia interventioita arvioida samoin kuin lääkehoitoa? Miten saadaan näkyviin millä tavoin esimerkiksi asiakkaiden tai ammattilaisten motivaatio, arvot tai organisaation tuki vaikuttavat intervention tuloksiin? Miten huomioidaan kontekstin vaikutus ja tuloksiin vaikuttavien tekijöiden keskinäiset riippuvuudet?

Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen sopivuudesta tai sopimattomuudesta psykososiaalisten interventioiden ja psykoterapiatutkimuksen kenttään on keskusteltu eri tahoilla, hiljattain kesällä lääketieteen huippulehdessä Lancetissa ja lasten kaltoinkohtelun tutkimukseen erikoistuneessa Child Abuse & Neglectissä. Myös Suomessa on tuoreeltaan muistutettu, ettei esimerkiksi sosiaalisten tekijöiden vaikutusta hyvinvointiin voida aina tutkia lääketieteestä tutuilla menetelmillä.

Menetelmävalikon rakentaminen

Osaan yllä esitetyistä ongelmista vastaavat uudenlaiset tutkimusasetelmat, jotka pyrkivät huomioimaan paremmin tutkittavien ilmiöiden, interventioiden ja käyttökentän kompleksisuuden. Tällainen on esimerkiksi realistinen RCT-asetelma (Bonell ym., 2012) jossa pyritään ymmärtämään muutoksen mekanismeja ja kontekstin merkitystä yhdistämällä satunnaistettuun kontrolloituun tutkimukseen laadullisia menetelmiä. Keskeinen tulevaisuuden tavoite on myös oppia arvioimaan paremmin kokonaisvaltaisia yhteisöissä ja verkostoissa tapahtuvia muutoksia (collective impact; Kania & Kramer, 2011). Uusien menetelmien kehittäminen vaatii poikkitieteellistä otetta sekä eri alojen tutkijoiden välistä vuoropuhelua.

Kaikista edellä esitetyistä kriittisistäkin näkökulmista huolimatta satunnaistetulla kontrolloidulla tutkimuksella on perustellusti vahva paikkansa interventiotutkimuksen kentällä käytettävien menetelmien valikossa. Kansallisesti on tärkeää tukea mahdollisimman laadukkaiden ja monipuolisten tutkimusasetelmien laatimista muuallakin kuin terveydenhuollossa. Ja toisinaan on tärkeää voida todeta kuten blogikirjoituksen otsikossa jokin aika sitten: ”Pulinat pois – koe on puhunut”.

Lähteet:

Baron, J. (2018). A Brief History of Evidence-Based Policy. The ANNALS of the American Academy of Political and Social Science, 678, ss. 40 – 50.

Bonell, C; Fletcher, A; Morton, M; Lorenc, T; Moore, L (2012) Realist randomised controlled trials: A new approach to evaluating complex public health interventions. Social science & medicine (1982), 75
(12), ss. 2299-306.

Hämäläinen ja Verho (2018). Joko Suomessa koittaisi satunnaiskokeiden
aika? Vatt Policy Brief 1/2017.

Kania, J., Kramer, M. (2011). Collective Impact. Stanford Social Innovation Review.

Komulainen, Vuorela & Malmivaara (2014). Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen periaatteita ja sudenkuoppia. Duodecim, 130, 1439-44.

Lilienfeld, S., McKay, Hollon, S., (2018). Why randomized controlled trials of psychological treatments are still essential. Lancet, 5, 536-538.

Miller, R:, Meiser-Stedman, R., Fearon P., Lobo, S., McKinnon, A., Fraser, A. Halligan, S. (2015),
Research Review: Changes in the prevalence and symptom severity of child post-traumatic stress disorder in the year following trauma – a meta-analytic study. Journal of Child Psychology and Psychiatry 57,8. ss 884–898. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1111/jcpp.12566

Montgomery (2018). Reporting randomized trials of social and psychological interventions: the CONSORT-SPI 2018 Extension. Trials, 19, 407.

Kirjoitettu 06.09.2018